癌症药物有治疗肌肉萎缩的潜力:研究

7月2日，华盛顿[美国]:根据一项新的研究，一组研究人员发现，目前可用的一种癌症药物可能有治疗肌肉萎缩症的潜力。来自英属哥伦比亚大学生物医学工程学院的研究人员发现，这种药物——被称为集落刺激因子1受体(CSF1R)抑制剂——通过增加肌肉纤维的弹性，有助于减缓小鼠杜氏肌营养不良的进展。这项研究结果发表在今天的《科学转化医学》杂志上。UBC的博士后Farshad Babaeijandaghi博士是这项研究的第一作者，他说:“这类药物已经被用于治疗罕见癌症的临床试验。”“发现它可能具有治疗肌肉萎缩症的双重作用，这令人非常兴奋。它显示出了很大的希望，通过进一步的测试，可以帮助延长和提高患者的生活质量。”杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的遗传性疾病，由于蛋白质营养不良蛋白(dystrophin)的破坏，导致进行性肌肉无力和退化，而蛋白质营养不良蛋白有助于保持肌肉细胞完整。这是加拿大最常见的先天性疾病，每3500名男性中就有一人患有此病，女性患病的几率更小。DMD症状通常出现在儿童早期，随着年龄的增长，患者面临的肌肉功能损失增加。随着病情的发展，许多患者被迫依赖轮椅等辅助工具，最终影响心肺功能。近几十年来，虽然心脏和呼吸系统保健的改善提高了预期寿命，但目前尚无治愈方法。“肌肉萎缩症是一种毁灭性的疾病，会在儿童很小的时候就影响到他们。该研究的资深作者、UBC生物医学工程学院和医学遗传学教授法比奥·罗西博士说:“虽然这并不是一种治愈方法，但它可以显著延缓疾病的进展，帮助人们更久地保持活动，远离轮椅。”“它可以与其他治疗方法以及针对基因缺陷的新兴基因治疗方法结合使用。”当研究人员最初研究常驻巨噬细胞(一种白细胞)在肌肉再生中的作用时，这一发现令他们感到惊讶。在小鼠实验中，他们发现CSF1R抑制剂(消耗驻留的巨噬细胞)具有意想不到的效果，使肌纤维对收缩引起的组织损伤更有抵抗力，这是肌肉萎缩症的特征。该药物的作用是改变动物体内的肌肉纤维类型，从损伤敏感型IIB纤维向损伤抗性型IIA/IIX纤维。“很多人都听说过有不同类型的肌纤维，包括快收缩肌和慢收缩肌。通过使用这种药物，我们观察到肌纤维实际上开始转变为一种更慢的收缩类型，这更能抵抗肌肉收缩造成的损伤，”罗西博士说。在发现这一发现后，研究人员在患有DMD的小鼠身上测试了这种药物。经过几个月的治疗，他们开始看到成功的结果。接受治疗的小鼠表现出更高频率的抗损伤肌肉纤维，并能够完成体力任务，如在跑步机上适度跑步，比未接受治疗的小鼠肌肉损伤更少。“结果实际上相当惊人。肌肉弹性的改善是深远的，”Babaeijandaghi博士说。研究人员表示，需要进一步的研究来确定CSF1R是否对治疗人类DMD有效。考虑到几项短期临床研究已经表明，这类药物在人类中使用是安全的，他们希望这可能意味着一种为患者准备的治疗即将到来。“研发一种新药可能是一个漫长的过程，”罗西博士说。“但由于这种药物的安全性已经在人体研究中得到证实，这可能意味着我们正在快速找到一种治疗肌肉萎缩症的新疗法。”